近日，在看到一則“求藥”消息后，廣東一位母親歐陽春蘭，向國家藥品監督管理局提交信息公開申請，希望了解治療脊髓性肌肉萎縮癥(以下簡稱“SMA”)藥物——70萬元一針的諾西那生鈉注射液的采購方式和國內定價依據，一時間引發眾多網友的關注和熱議。

該份申請書顯示，歐陽春蘭請求公開引進諾西那生鈉注射液的采購合同、國內銷售價格定價依據和定價計算相關說明，以及諾西那生鈉注射液庫存數量和分配發放的信息。

脊髓性肌肉萎縮癥是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，又被稱為“嬰幼兒遺傳病殺手”。根據起病年齡和運動里程的獲得情況，SMA分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進行治療，大多數SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。而目前國內唯一治療該疾病的藥物即為諾西那生鈉注射液。

患者之難

“打不起了，賣房也打不起”

武漢兒童醫院一名從事相關領域的醫生告訴記者，SMA又被稱為“導致嬰幼兒死亡的頭號遺傳病”，它是一種常染色體隱性遺傳病，通常患兒的父母都是攜帶者，患兒位于脊髓前角和下腦干中的運動神經元丟失、變性，從而導致嚴重的肌肉萎縮、無力，患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實現，最終可能喪失行走能力，并出現呼吸、吞咽障礙。

蕾蕾

得了“活不過兩年”的病

一歲半了還沒用上藥

蕾蕾爸爸在蕾蕾患病后，加入了SMA湖北病友群。群內的34個家庭里，最迫切需要治療的就是蕾蕾——她是SMA-I型患者，今年1歲半，離醫生說的“活不過兩年”，只剩下半年時間。

蕾蕾爸爸稱，蕾蕾不僅腿部沒有力量，現在吞咽功能也基本喪失，呼吸困難，患病一年，感冒過五次，而每次一發病就要去重癥科住院。重癥室住一天，要花七八千，蕾蕾爸爸說，他拿著孩子的醫療費找過村委會想辦法，最后辦了低保，醫療費上省去一大筆開支，但是眼看著孩子就要兩歲了，還沒有用上諾西那生鈉注射液。他去尋求過潛江市紅十字會等慈善機構籌款，目前籌款不足一萬元。

瑩瑩

每八個月就要花70萬

才能維持藥效

今年5月，瑩瑩原本要接著打第五針，可是目前針劑卻沒了著落。“打不起了，賣房也打不起……你們能懂那種孩子好不容易有了起色，現在又得眼睜睜地看著她一天天不能動的心情嗎?我如果耽誤我孩子治療，我會后悔一輩子。”瑩瑩媽媽說。

瑩瑩的父母在汽車廠里上班，一年家庭收入不到10萬，房子一直掛中介，做好了隨時賣出去的打算。

他們去問過村委會能不能給家里一些補助，村里回復情況要上報縣里，縣政府稱目前沒有救助這個病的相關政策。隨后他們又聯系了隨州市慈善總會，但是瑩瑩的資料申請沒有通過，因為這個病也不在該機構的救助范圍內，最后慈善機構補貼了1萬多元，可這對SMA家庭來說，只是杯水車薪。

由于諾西那生鈉注射液的藥效會在體內慢慢消耗，所以患者需要終身使用。然而，諾西那生鈉注射液一針70萬元，目前沒有納入國家醫保藥品目錄，需要患者全額自費。

國內首家關注罕見病SMA的公益機構——北京市美兒脊髓性肌萎縮癥關愛中心相關負責人邢煥萍告訴記者，從該機構掌握的數據來看，目前全國有1600多個SMA患者，“這只是冰山一角，且SMA的治療費用昂貴，進口的精準靶向藥物沒有可替代品，需終身使用，那會是上千萬的費用。”

2019年2月，國家藥品監督管理局正式批準“諾西那生鈉注射液”用于治療5qSMA。同年4月28日，諾西那生鈉注射液正式在中國上市。諾西那生鈉注射液鞘內注射可提高SMA患者的運動神經元存活蛋白(SMN)水平，從而改善運動功能、提高生存率，改變SMA的疾病進程。

2019年11月，當時3歲的瑩瑩在武漢兒童醫院神經內科，接受了諾西那生鈉注射液鞘內注射治療，成為湖北省內首例接受該藥治療的SMA患兒。

“這半年期間孩子變化挺大的。”瑩瑩媽媽說，孩子體重增加了幾斤，抵抗力也增加了，從來沒有感冒過。“現在也能坐起來，腿也能往上抬，有時候還踢被子呢。”講到孩子的變化，瑩瑩媽媽語調不自覺上揚。

瑩瑩媽媽借了六十萬，差點把房子賣了，才湊夠70萬，這還只是這針藥劑的“門檻”。在自付第一針的費用后，中國初級衛生保健基金會贈送后三針，這四針在兩個月之內打完。從第五針起，就變為買一針贈送一針，每隔4個月打一針。也就是說，至少每八個月就要花70萬才能維持藥效。

上述武漢兒童醫院醫生稱，每年他都會接觸十幾個SMA患兒，“99%的患兒家庭都用不起這個藥，不過這個藥引進剛一年多，相關醫保合作有關部門還在商談，I型和II型患兒用藥的效果會更好，越早使用對孩子越好。”

黃先生

希望有錢打一針藥

別讓爸媽再受累了

根據起病年齡和臨床病程，SMA由重到輕分為4型，其中III型和IV型患者的壽命不會受到影響，但不幸的是，他們的生活也同樣艱難。無法站立，沒有自理能力，上學與就業相繼受影響，仿佛是每個SMA患者逃不過的死循環。

家住湖北孝感中心城區的黃先生，是III型SMA病人，今年31歲。1米8的他，體重卻不足100斤，最瘦的時候只有70斤。黃先生說，他發病不是在突然之間，大約是在小學畢業。此后，爬初中教室的四層樓梯成了他的“噩夢”。

剛開始，他扶著扶手爬四樓需要8分鐘，比同齡人稍慢一點，后來需要半個小時。這還不是最難的，由于課間休息只有十分鐘，他無法在十分鐘內從教室去衛生間、再從衛生間返回教室，因為來不及，還尿過褲子，所以他在校期間基本不喝水，“不喝水就不會去上廁所，大家也就不會意識到我的異樣了”。

直到，他一層樓也爬不完。黃先生說，那種感受，就像你站了很久，到了極限，連抬腳都耗盡了畢生力氣。后來他每天提前一個小時去學校，爸爸媽媽將他背上四樓，他比開門的同學都早到。可是，盡管他這樣堅持，也沒有改變因身體無法負荷被迫輟學的命運。

輟學后，他每天呆在家里，可是父母都在工作，他每天無法出門，白天坐三四個小時就累了，其他時間就躺著。期間也會睡覺，導致他夜晚常常到凌晨三四點才能睡著。父母偶爾會把他從四樓背下來，推著他去逛逛公園。同時，他也在留意著SMA疾病相關的救助政策，記者請他說一件最想做的事時，他說“不敢想也不敢說”。

2019年12月26日，湖北孝感破天荒地發生了地震，4.9級。當時坐在椅子上的黃先生看著搖晃的吊燈察覺到事情不妙，可是能背動他的爸爸此時不在家，他大聲吼著讓媽媽別管他，趕緊出去。

媽媽被嚇得跑了出去，黃先生盯著持續搖晃的屋頂，覺得自己如果在這場地震中死去也是種解脫，可是不一會兒，媽媽返回了家里，下一幕，五十多歲的母親，撐著瘦小身板，將快100斤的黃先生背下四樓。

黃先生說，他不敢說的愿望是，希望有錢打一針藥，自己能下地走路，別讓爸媽再受累了。

談判之難

該藥價格居高不下 已納入醫保談判日程

8月5日，國家醫保局信訪辦一工作人員在接受記者采訪時表示，諾西那生鈉注射液的價格是由藥企自行定價，所以該藥在每個國家的價格存在一定出入，“除了藥物的原材料、研發成本等，藥企也會考慮利潤問題，加上該藥物目前在國內處于市場壟斷的情況，價格也一直居高不下。”

全球僅三種可治療SMA藥物

只需一針的，定價1500萬

據悉，諾西那生鈉注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研發，2016年12月23日首次在美國獲批，是全球首個SMA精準靶向治療藥物，隨后該藥物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等地區和國家獲得批準用于治療SMA。2019年4月28日，諾西那生鈉注射液在中國上市，用于治療5qSMA，并成為中國首個能治療SMA的藥物。另外兩種治療SMA的藥物，羅氏的Risdiplam和諾華公司旗下的Zolgensma均未在國內上市。

記者了解到，諾西那生鈉注射液在美國為12.5萬美元(約合人民幣87萬元)一劑。相對于諾西那生鈉注射液這種需要每年反復多次注射的藥物，諾華公司旗下的Zolgensma一次即可完成治療，但Zolgensma的定價也被視為“天價”，高達210萬美元(約合人民幣1500萬元)，而該藥僅在歐盟、美國、日本等上市。

藥物價格下不來

沒辦法納入醫保目錄

國家醫保局信訪辦工作人員表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內上市以來，已被納入醫保談判日程，國家希望和相關藥企談判，將藥物價格降下來，進而滿足SMA患者的需要。“去年開始國家就在和藥企談判，由專家組研究定價，具體定價多少不清楚。但是納入醫保的事沒有談下來，因藥物價格下不來，就始終沒辦法納入醫保目錄。”上述工作人員表示。

為何藥企價格不下降，就無法納入醫保呢?該工作人員進一步向記者解釋稱，由國家醫保局制定的醫保目錄適用于全國各地，因此需確保進入醫保目錄的藥各地方都能用得起。“此類罕見病藥物一旦納入醫保目錄后，對于欠發達地區來說，基金用于支付高價罕見病藥物后，其他基礎疾病可能保障不了，后續還可能會造成地方經濟壓力，所以最根本的解決方式就是國家和藥企談判，將價格談下來。”

藥企之難

罕見病藥定價昂貴

因研發成本高 失敗率高

8月6日，針對近期網上熱議的澳洲41澳元一支的“低廉”價格，諾西那生鈉注射液的研發和制造商渤健(BioGen)回應了記者。

不符合參加2019年國家醫保 談判的條件

渤健方面回應稱，根據國家相關規定，參加2019年國家醫保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫保談判的條件，因此并未參加2019年國家醫保談判。

此前，湖北省醫療保障局藥物管理部門相關負責人接受記者采訪時表示，2019年11月國家調整了一次醫保藥物目錄，那次醫保藥品目錄調入的西藥和中成藥是2018年12月31日(含)以前經國家藥監局注冊上市的藥品。而諾西那生納注射液是在2019年被批準在中國上市，不符合相關要求。

上述負責人稱，國外引進的藥物，特別是針對罕見疾病的藥物，需要一定時間檢驗是否真的有效，最終能否納入醫保目錄，也由國家醫保局決定。

41澳元并不是

該藥品在澳大利亞的價格

據第一財經報道，在澳大利亞，諾西那生鈉注射液是2018年6月被納入當地的藥品福利計劃(PBS)，用于治療SMA-1型、2型和3a型的18歲以下患者，且根據PBS的規定，患者需要為計劃內的補貼藥品支付一定的金額。

直到2020年1月1日，持有澳大利亞醫保卡的患者才得到更大的利好，最多只需要為大多數PBS藥物支付41澳元(約合人民幣205元)，如果持有優惠卡，則僅需支付6.60澳元(約合人民幣33元)。

“我們要正確區分兩個基本概念：一個是藥品價格，一個是報銷后患者自付費用。”渤健方面相關人士告訴記者，以SMA藥物諾西那生鈉注射液為例，該藥物最早在美國獲批，美國市場的單支價格為12.5萬美元，第一年的年治療費用大約為75萬美金，之后每年的年治療費用大約為37.5萬美金。

“截至目前諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區獲批，并在40多個國家和地區獲得了全部或部分報銷。”渤健方面告訴記者，諾西那生鈉注射液已被納入澳大利亞藥品福利計劃，該藥品的政府采購單支價格為11萬澳元，報銷后患者自付費用為41澳元，41澳元并不是該藥品在澳大利亞的價格。

渤健方面還介紹說，2019年2月，諾西那生鈉注射液通過優先審評審批程序在中國獲批，成為中國首個和唯一一個獲批的SMA治療藥物。該藥物在中國市場的單支價格為人民幣699700元，比美國市場低20%。

渤健方面稱，罕見病治療藥物研發成本高，研發失敗率高，是全球新藥研發的高風險領域。即使罕見病新藥幸運問世，因為適用患者人群小，相比于巨大的研發投入和失敗成本，藥企的商業回報也低于非罕見病藥物。因此罕見病藥企在定價時需要充分考慮多方面因素，譬如該罕見病領域的研發成本、藥物對患者創造的價值、企業持續研發創新的能力、對社會當前和未來的貢獻等等。

已有80多位SMA患者

在援助項目幫助下獲得治療

渤健方面介紹說，諾西那生鈉注射液目前在中國屬于自費藥物。渤健深刻理解應對支付挑戰對中國SMA患者群體的重要性和迫切性。“公司一直與國家和地方政府相關部門保持積極溝通，呼吁建立多方共付機制，以進一步提升中國SMA患者藥物可及性。”渤健方面表示，2019年5月31日，中國初級衛生保健基金會宣布SMA患者援助項目正式啟動，援助藥物由渤健公司捐贈。

該項目幫助SMA患者第一年的治療費用相比全自費節省約2/3，之后每年的治療費用與全自費相比可節省約一半。截至目前，全國已有80多位SMA患者在援助項目的幫助下獲得了藥物治療。

據中國初級衛生保健基金會官網，2019年5月31日，中國初級衛生保健基金會與渤健公司合作籌備的脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者援助項目正式啟動，將在全國14個省市開展，首期覆蓋25家中心醫院。

標簽： 一針70萬元“天價救命藥”